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当地时间3月26日股票配资安全吗，美国FDA批准了首个用于治疗一种被称为“普拉德-威利综合征”（Prader-Willi Syndrome，简称PWS）的罕见病药物。该药物的年平均治疗费用高达466200美元，根据患者的体重给药。 这种遗传性疾病俗称“小胖威利综合征”，又称为肌张力低下-智能障碍-性发育滞后-肥胖综合征，由15号染色体完全或部分缺失导致，全球的发病率为1/12000-1/15000，是目前发现的由基因引起肥胖的最常见原因。 患儿出生后1-2岁时开始病态肥胖，随着年龄增长会出现暴食症，并伴有内分泌紊乱、认知缺陷、感觉异常和行为困难。患儿除了无法控制食欲以外，还容易出现如股骨头骨骺滑脱、睡眠呼吸阻塞、肺心病等并发症，平均寿命通常在21至29岁之间。 在美国，PWS影响着约5万人群。内分泌专家告诉第一财经记者，尽管这是一种遗传性的罕见病，但从整体人群发病率来看，在中国，PWS患者群体的规模更为庞大，我国患儿约有10万。目前针对该疾病，国内尚无特效药，研发仍存在巨大的空白。 FDA最新批准的这种药物由Soleno Therapeutics公司开发，这是一种每日服用一次的口服药物，针对大脑中的特定通路，通过减少已知可调节食欲的肽分泌来帮助减少食欲。该公司当天盘后股价飙升近33%。 在一项此前公布的涉及127名患者的后期试验中，该药物有助于减少严重食欲旺盛患者组的强烈饥饿感。不过专家表示，PWS无法预防也无法根治，主要是通过严格的饮食控制和注射生长激素等方式进行治疗。 长期从事PWS临床治疗和科学研究的浙大儿院内分泌科主任医师、中华医学会罕见病分会委员邹朝春介绍称，虽然小胖威利综合征患儿一般2岁左右才会出现明显肥胖症状，但是等到症状明显时也会更难控制，越早干预，效果越好。 邹朝春认为，早期的确诊是目前治疗这种疾病的关键：小胖威利患儿的外形通常异于常人，五官上的异常表现为杏仁眼、外眼角上斜，上唇薄、小嘴，双额径窄、面颊丰满等，身形肥胖，手和脚看上去很小，手指呈锥形。 他还称，PWS患者在成长的过程中往往涉及多系统受累的疾病，需多学科协作的综合诊治及管理模式，制定个性化的治疗方案。 举报 第一财经广告合作，请点击这里此内容为第一财经原创，著作权归第一财经所有。未经第一财经书面授权，不得以任何方式加以使用，包括转载、摘编、复制或建立镜像。第一财经保留追究侵权者法律责任的权利。如需获得授权请联系第一财经版权部：banquan@yicai.com 文章作者  钱童心 相关阅读  恒瑞医药“双艾”组合闯关FDA再受挫 公司称将重新提交申请恒瑞医药“双艾”组合闯关FDA再受挫 公司称将重新提交申请 17 03-21 17:08  首个肿瘤疫苗有望在2027年推出，用于治疗这种癌症与普通疫苗接种后防止疾病发生不同，Moderna等公司正在研发的肿瘤疫苗是一种治疗性的疫苗，作为一种癌症治疗手段，促使免疫系统破坏癌细胞，从而预防肿瘤的复发。 561 03-06 14:03  独家｜阿尔茨海默病治疗费用高，礼来呼吁将靶向病因创新药纳入医保礼来中国总裁兼总经理德赫兰在接受第一财经记者专访时呼吁，尽快将用于阿尔茨海默病疾病早期、靶向病因、可显著减缓疾病进程的创新药物纳入医保，提升患者的可及性和可负担性。 812 03-05 16:06  司美格鲁肽肾病适应症获FDA批准，中国申请已受理再获新适应让诺和诺德在与目前主要竞争对手礼来的全球较量中又获得了重磅筹码。除了糖尿病和减重适应症之外，各大制药巨头还在争夺GLP-1类药物的差异化适应症。 417 01-29 14:23  帕金森病治疗取得新进展，干细胞疗法在上海再获突破中国首个诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞疗法在治疗帕金森病方面取得突破性进展股票配资安全吗，显著改善了患者的运动能力及生活质量。 319 01-07 23:34 一财最热 点击关闭
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